O medicamento nusinersena deveria ser oferecido gratuitamente para as pessoas com atrofia muscular espinhal do tipo 3. Foi o que defenderam os participantes da audiência pública on-line promovida nesta segunda-feira (1º) pela Comissão de Direitos Humanos (CDH).
A atrofia muscular espinhal (AME) do tipo 3 é uma doença genética que causa fraqueza muscular e perda de movimentos. Atualmente, o Sistema Único de Saúde (SUS) disponibiliza gratuitamente medicamentos — incluindo o nusinersena — para os tipos 1 e 2 de AME, que são formas mais severas da doença, mas não para o tipo 3.
A possibilidade de o SUS oferecer o nusinersena para pacientes com AME do tipo 3 está em análise na Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). Mas nenhum representante da Conitec compareceu à audiência na CDH.
O senador Flávio Arns (PSB-PR) criticou essa ausência. Foi ele quem solicitou o debate, por meio de um requerimento ( REQ 84/2025 - CDH ). O senador afirmou que a Conitec não ouviu adequadamente os pacientes com AME do tipo 3 que se beneficiaram com o uso do nusinersena.
— A secretaria da CDH recebeu a informação de que a Conitec declinou do convite para participar do debate (...) sob o argumento de que não pode participar da discussão enquanto a incorporação do medicamento ainda em análise. Isso é um pensamento atrasado, que não leva em consideração as necessidades da população e que está em desacordo com a legislação, segundo a qual as pessoas têm de ser ouvidas. Não é o técnico encastelado em seu gabinete na Conitec que vai decidir — protestou Arns, que presidiu a audiência.
Em maio, a Conitec anunciou que esses pacientes poderiam relatar ao órgão suas percepções sobre o medicamento. Mas, segundo Vanessa Nicolao, esse processo de escuta não tem sido efetivo. Portadora da doença, ela é representante da Associação de Pacientes Residentes do Instituto de Apoio e Cuidados às Pessoas com AME (Proclame).
Vanessa Nicolao também disse que a Conitec não considerou — em decisão de 2021 que descartou o remédio para os casos do tipo 3 — estudos científicos que apontam a efetividade do nusinersena. Entre os argumentos apresentados para a decisão estavam a falta de evidências científicas robustas e os custos, estimados entre R$ 1,8 bilhão e R$ 9 bilhões em cinco anos.
— Muitos estudos foram excluídos de uma forma sistemática, procurando um resultado negativo. É isso que nós vimos. Nós não queremos ser um fardo para a sociedade. Existem iniciativas viáveis e imediatas que podem garantir o acesso ao medicamento. Não sermos ouvidos pela Conitec neste momento, antes de uma decisão final, é injusto, porque eles estão tapando a nossa voz para não ouvir onde estão os erros.
O neurologista Felipe Franco da Graça, ao relatar que realiza pesquisas com pacientes portadores de AME do tipo 3, destacou que há cinco anos observa evidências da efetividade do nusinersena. Segundo ele, o medicamento pode evitar mais perdas de movimento — o que, avalia o neurologista, já é um avanço significativo para esses pacientes.
— Desde 2020 há dados mostrando a eficácia do nusinersena em pacientes do tipo 3. Então isso não é uma novidade. É por isso que desde 2020 vários países têm incorporado o nusinersena para a AME do tipo 3 — argumentou.
Por outro lado, o coordenador de Doenças Raras do Ministério da Saúde, Natan Monsores, enfatizou a necessidade de rigor nas avaliações dos estudos. Monsores afirmou que a Conitec tem certa independência em relação ao Ministério da Saúde, e se comprometeu a construir canais de comunicação entre os pacientes e a Conitec. Ele lembrou que o tratamento da AME no SUS envolve diversas áreas, como a fisioterapia.
— É importante, para o rito da Conitec, a questão da força e da disponibilidade das evidências. Esses aspectos precisam ser considerados, para o bem ou para o mal. Mas, para as linhas de cuidado, nós [do Ministério da Saúde] conseguimos avançar. O pedido de vocês é diretivo para o nusinersena, porém, para a rede de apoio dentro do SUS, nós temos tentado melhorar e qualificar os profissionais de saúde desse sistema. Mas a Coordenação de Doenças Raras está aberta à demanda.
Paciente com AME do tipo 3, Juliana Pereira França Ferreira contou que a cada dia a sua doença se agrava. Ela afirmou que atualmente tem dificuldade de se levantar, de carregar objetos pesados e que sente fadiga constantemente.
— O medo de acordar pior a cada dia se tornou constante. Eu preciso decidir cada coisa da minha vida baseada em limitações impostas pela AME. Será que vou ter condição de pagar cuidadores para ficar comigo 24 horas por dia? (...) Nosso andar não é igual ao das outras pessoas. Então é muito duro quando a Conitec diz que o nosso tipo de AME é leve e que, por isso, a gente não precisa do medicamento.
Ela relatou que conseguiu, após uma decisão judicial, acesso gratuito ao nusinersena por um determinado período — e que, com o medicamento, sentiu maior disposição e menos tremores. Mas ressaltou que teve de interromper seu uso depois que o Supremo Tribunal Federal, em 2024, estabeleceu critérios para os juízes concederem o acesso (por meio do poder público) a remédios que não estão disponíveis no SUS.
A AME é uma doença genética degenerativa para a qual ainda não se conhece cura. Ela provoca a perda dos neurônios motores da medula espinhal e do tronco cerebral, resultando em enfraquecimento muscular progressivo e atrofia.
Dados do Ministério da Saúde apontam que a incidência é de um caso para cada 6 a 11 mil nascidos vivos.
Na AME do tipo 3, o doente pode precisar de cadeiras de rodas com o avançar da idade. Nos estágios mais avançados, pode haver dificuldade para respirar e utilizar os membros superiores.
